Dubái, Emiratos Árabes Unidos (CNN) — La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó el martes el nuevo fármaco Hemgenix para el tratamiento de la hemofilia. El fabricante, CSL Behring, ha fijado el precio en 3,5 millones de dólares por tratamiento, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo.

Hemgenix es una terapia génica dirigida a adultos con hemofilia B, un trastorno hereditario que causa sangrado porque las personas que lo padecen no producen una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Aproximadamente 1 de cada 40.000 personas contrae la enfermedad, la mayoría de ellos hombres.

El tratamiento convencional requiere inyecciones intravenosas de rutina para mantener niveles adecuados del factor de coagulación faltante o deficiente, pero se supone que la nueva terapia génica es una infusión intravenosa única.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en pruebas durante más de dos décadas”, dijo en un comunicado el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”. “La aprobación de hoy proporciona una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para aquellos con una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, dijo.

El Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), la organización de investigación independiente y sin fines de lucro que analiza el valor de los medicamentos recetados y otros productos medicinales, confirmó a CNN que Hemgenix es actualmente el fármaco más caro del mundo.

En un análisis reciente de la rentabilidad de los medicamentos, que compara los beneficios para la salud con los costos de compensación, ICER sugirió que el costo justo de un medicamento osciló entre $2,93 millones y $2,96 millones.

Según un análisis de GoodRx, el fármaco anteriormente más caro en los Estados Unidos era Zolgensma, que recibió la aprobación de la FDA en 2019 para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, a 2,1 millones de dólares por tratamiento.

La agencia basó su aprobación de Hemgenix en la seguridad y la eficacia, que se evaluaron en dos estudios que incluyeron a 60 hombres adultos. Los efectos secundarios más comunes incluyeron enzimas hepáticas elevadas, dolor de cabeza, síntomas similares a los de la gripe y reacciones leves relacionadas con la infusión.

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